Mitohondrijalni peptidi

SS-31 / Elamipretide: šta je i kako deluje na mitohondrije

Kratak odgovor

SS-31, danas poznat kao elamipretide (zaštićeno ime Forzinity), je peptid usmeren na mitohondrije koji se vezuje za kardiolipin na unutrašnjoj mitohondrijalnoj membrani i poboljšava funkciju mitohondrija. Godine 2025. dobio je ubrzano odobrenje FDA za Barthov sindrom — redak mitohondrijalni poremećaj. Za druge indikacije ostaje istraživački.

SS-31 / Elamipretide

Šta je SS-31 / elamipretide?

Elamipretide je pripadnik grupe Szeto-Schiller (SS) peptida — kratkih peptida dizajniranih da se akumuliraju u mitohondrijama. Za razliku od većine „community” peptida, elamipretide je prošao ozbiljan klinički razvoj (Stealth BioTherapeutics) i dobio odobrenje za jednu retku bolest.

Receptori i mehanizam

Elamipretide ne deluje preko klasičnog receptora, već direktnom interakcijom sa kardiolipinom u mitohondrijalnoj membrani. Time popravlja strukturu i funkciju mitohondrija, umesto da aktivira signalni receptor.

Šta pokazuju istraživanja?

  • Barthov sindrom (TAZPOWER) — randomizovana, dvostruko slepa, placebo-kontrolisana ukrštena studija nije pokazala značajno poboljšanje na 6-minutnom testu hoda ni na skoru umora u primarnoj fazi. Međutim, u produženoj otvorenoj fazi (168 nedelja) uočena su održiva poboljšanja funkcionalnih i srčanih parametara.
  • Mitohondrijalne miopatije — velika studija (MMPOWER-3) nije ispunila primarne ciljeve.
  • Druge indikacije — ispitivan je i kod srčane insuficijencije i suve makularne degeneracije, sa mešovitim rezultatima.

    • Klinički dokazi

    Elamipretide ima humane kliničke dokaze, na osnovu kojih je (uzimajući u obzir podatke iz produžene faze i nezadovoljenu medicinsku potrebu) dobio ubrzano (accelerated) odobrenje FDA za Barthov sindrom 19. septembra 2025. Kao uslov ubrzanog odobrenja, potrebna je potvrdna studija. Za druge indikacije dokazi nisu doveli do odobrenja.

    Važno: ubrzano odobrenje za retku bolest ne znači da je elamipretide dokazana terapija za opšte „anti-aging” ili sportske svrhe.

    Šta je dokazano, a šta nije?

    Dokazano / prihvaćeno regulatorno:

  • Osnovana korist kod Barthovog sindroma (ubrzano odobrenje, uz potvrdnu studiju).

    • Nije dokazano:

  • Efikasnost kod mitohondrijalnih miopatija (studija promašila cilj).
  • „Anti-aging” ili sportske primene.

    • SS-31 / Elamipretide u odnosu na slične molekule

  • MOTS-c / Humanin — mitohondrijalni peptidi, ali drugačiji mehanizam (nisu usmereni na kardiolipin).
  • Ostali SS peptidi — srodni Szeto-Schiller peptidi.

    • Izvori

    1. - FDA — Integrated Review, NDA 215244 (elamipretide / Forzinity), ubrzano odobrenje za Barthov sindrom, 2025. https://www.accessdata.fda.gov
    2. - Reid Thompson W, et al. "Long-term efficacy and safety of elamipretide in Barth syndrome: 168-week OLE of TAZPOWER." Genet Med. 2024. DOI: 10.1016/j.gim.2024.101138.
    3. - Barth Syndrome Foundation — "FDA Approves First Medication for Barth Syndrome", 19.09.2025.